Los Emiratos Árabes Unidos han dado un paso importante en la innovación sanitaria al aprobar Itvisma (onasemnogene abeparvovec), una terapia génica para la atrofia muscular espinal (AME) en adultos y niños de dos años o más. Esto convierte al país en el segundo país del mundo en autorizar el tratamiento, lo que ofrece nuevas esperanzas a los pacientes y sus familias y al mismo tiempo refuerza el liderazgo de los EAU en el acceso rápido a terapias médicas avanzadas.Itvisma actúa a nivel genético, reemplazando el gen defectuoso responsable de la AME, lo que ayuda a mejorar la función motora de los pacientes y cut back la dependencia de tratamientos a largo plazo. El Emirates Drug Institution (EDE) otorgó la aprobación basándose en evidencia clínica que muestra mejoras claras y sostenidas en las habilidades motoras y un perfil de seguridad positivo en todas las etapas de evaluación. La Dra. Fatima Al Kaabi, directora normal de EDE, dijo que la decisión refleja el compromiso de los EAU de proporcionar a los pacientes terapias genéticas de vanguardia, particularmente para enfermedades raras, al tiempo que destaca la eficiencia y el rigor científico del sistema regulatorio del país. Destacó que el modelo de los EAU equilibra velocidad, transparencia y seguridad, garantizando que los tratamientos innovadores lleguen a los pacientes de manera oportuna y confiable.Para Novartis, fabricante de Itvisma, la aprobación supone un hito en la atención al paciente. Mohamed Ezz Eldin, director del Clúster del CCG, señaló que la estrecha colaboración con EDE y sus socios permitirá un acceso rápido y equitativo a los pacientes que anteriormente no podían beneficiarse de una terapia génica única. Añadió que el apoyo de los EAU a tratamientos avanzados puede cambiar la trayectoria de la enfermedad de AME y se alinea con el enfoque más amplio de Novartis en neurología, trastornos neurodegenerativos y enfermedades neuromusculares.La autorización de Itvisma también fortalece la posición de los EAU como centro regional de innovación farmacéutica, que ofrece terapias que cumplen con los más altos estándares de calidad y seguridad. La decisión subraya la dedicación del país a construir un sistema de atención médica de vanguardia impulsado por el conocimiento, la eficiencia y la sostenibilidad, al tiempo que mejora las vidas de los pacientes en toda la región.
