El 5 de enero de 2026, Abu Dhabi marcó un momento verdaderamente histórico en la atención médica, la primera administración de una inyección de terapia genética para trastornos sanguíneos hereditarios en los EAU. El tratamiento, llamado CASGEVY, utiliza una forma precisa de edición genética CRISPR-Cas9 para corregir el ADN defectuoso que causa afecciones graves como la anemia falciforme y la beta talasemia.Este paso ya no se trata de controlar los síntomas. Ataca la causa genética de raíz, un cambio de décadas de atención de apoyo (como transfusiones regulares y manejo del dolor) a la corrección actual de errores que causan enfermedades dentro de las propias células del cuerpo.La terapia se administró en la Clínica Yas – Khalifa Metropolis, en asociación con el Centro de Células Madre de Abu Dhabi (ADSCC) y el líder mundial en biotecnología Vertex Prescription drugs, bajo la atenta supervisión del Departamento de Salud de Abu Dhabi (DoH).
¿Cómo funciona la terapia génica?
La terapia génica a menudo se describe como futurista, pero aquí está la thought central en términos humanos:
- Extracción: Los médicos recolectan las propias células madre del paciente, los componentes básicos de la sangre nueva.
- Edición: Los científicos utilizan las “tijeras moleculares” CRISPR-Cas9 para reparar el gen roto que causa la enfermedad.
- Reinfusión: Las células corregidas se devuelven al organismo.
- Renovación: con el tiempo, estas células ayudan a producir células sanguíneas sanas y funcionales, lo que cut back o elimina la dependencia de tratamientos de por vida.
La tecnología CRISPR identifica el segmento defectuoso de ADN y lo corta, reescribiendo efectivamente una pequeña parte del código genético del paciente, un poderoso salto adelante en la medicina.
Enfermedades que esto puede curar.
La terapia génica no es sólo un tratamiento; es un “equipment de reparación biológica” especializado. Si bien este primer hito se centró en los trastornos sanguíneos, las implicaciones para el panorama sanitario de los EAU son enormes. Actualmente, esta tecnología se está aprovechando para abordar algunas de las condiciones genéticas más desafiantes que prevalecen en la región:
- Beta talasemia: una afección en la que el cuerpo no produce suficiente hemoglobina, lo que provoca una anemia grave.
- Enfermedad de células falciformes: donde los glóbulos rojos se vuelven duros y tienen forma de “C”, causando un dolor insoportable y daño a los órganos.
- Atrofia muscular espinal (AME): una enfermedad genética que afecta la fuerza y el movimiento de los músculos, que la terapia génica ya ha comenzado a transformar en los bebés.
- Hemofilia: un trastorno poco común en el que la sangre no coagula normalmente, que ahora está viendo “curas” a través de intervenciones genéticas similares.
Al abordar estas “cuatro grandes” enfermedades, Abu Dhabi está reduciendo la carga a largo plazo para las familias y el sistema de salud por igual, pasando de la atención crónica a las curas permanentes.Este logro no ocurrió por casualidad. Es el resultado de un esfuerzo masivo de varios años por parte del Departamento de Salud de Abu Dhabi (DoH) para convertir la capital en un destino world para las ciencias biológicas. A través de iniciativas como el Programa del Genoma de los Emiratos, los Emiratos Árabes Unidos han estado construyendo una de las bases de datos genéticas más completas del mundo.La Dra. Noura Al Ghaithi, subsecretaria del Departamento de Salud de Abu Dhabi, afirmó: “Este hito es un testimonio de la posición de Abu Dhabi como líder mundial en innovación sanitaria. Al traer las terapias genéticas más avanzadas a los EAU, no solo estamos tratando a pacientes; les estamos devolviendo sus vidas y su futuro”.
Estrategia de implementación
Si bien la primera inyección exitosa en Sheikh Shakhbout Medical Metropolis (SSMC) marca una victoria histórica, el “hombre común” probablemente se pregunte cuándo podrán programar una cita para este tratamiento que les cambiará la vida. El Departamento de Salud de Abu Dhabi (DoH) está siguiendo actualmente un riguroso plan de implementación de tres fases para garantizar la seguridad y eficacia antes de convertirlo en un estándar de atención en todos los hospitales principales.Actualmente nos encontramos en la Fase 1: Centros Especializados. Debido a que la terapia génica requiere condiciones de laboratorio altamente específicas y hematólogos expertos, inicialmente está restringida a “Centros de Excelencia” como SSMC. Durante los próximos 6 a 12 meses (hasta mediados de 2026), se espera que el programa pase a la Fase 2, que implica ampliar la cantidad de hospitales certificados y capacitar a más private médico para administrar las inyecciones.Si bien el acceso, el costo y los resultados a largo plazo siguen siendo áreas de atención, la medida de Abu Dhabi muestra lo que es posible cuando la innovación, la colaboración y las necesidades de los pacientes se cruzan.La period de la terapia génica no sólo está en el horizonte, sino que ya está aquí.
